Um estudo clínico inovador revelou que o medicamento experimental BIIB094 conseguiu reduzir significativamente os níveis de uma proteína associada ao principal fator genético de risco da doença de Parkinson. Publicado na revista Nature Medicine, o ensaio envolveu 82 adultos em centros médicos na América do Norte, Europa e Israel, e observou uma diminuição de até 59% da proteína no fluido espinhal dos pacientes.

Foco no gene LRRK2

A nova terapia visa o gene LRRK2, considerado a principal causa genética do Parkinson, um distúrbio neurodegenerativo que afeta quase 10 milhões de pessoas no mundo. Desenvolvido pela Biogen em parceria com a Ionis Pharmaceuticals, o BIIB094 utiliza uma técnica chamada silenciamento gênico, que elimina as instruções químicas do gene antes que a proteína prejudicial se forme no cérebro.

Resultados do estudo REASON

Nomeado REASON, o estudo de fase 1 dividiu os 82 participantes em dois grupos para avaliar a segurança e a eficácia do medicamento. A administração do remédio é realizada diretamente no fluido cerebrospinal através de uma punção lombar, devido à incapacidade do medicamento de atravessar a barreira sanguínea por conta própria.

Dosagens e eficácia

No primeiro grupo, 40 voluntários receberam uma dose única variando entre 10 e 150 miligramas, enquanto 42 pacientes do segundo grupo receberam quatro doses em um intervalo de quatro semanas, com dosagens entre 40 e 120 miligramas. Os resultados mostraram que, além da redução da proteína LRRK2, houve uma diminuição de até 50% nos níveis de Rab10 fosforilada, um marcador de atividade dessa proteína nas células.

Segurança do tratamento

Os dados de monitoramento indicaram também uma diminuição nas proteínas dos lisossomos, sugerindo que o BIIB094 pode atuar diretamente na fisiopatologia da doença e não apenas aliviar os sintomas. Quanto à segurança, 64,5% dos pacientes relataram efeitos colaterais leves durante a primeira fase do estudo, aumento para 84,8% na segunda, com a maioria dos casos envolvendo dores de cabeça e nas costas.

Perspectivas futuras

O desfecho positivo deste estudo marca um avanço significativo em comparação a tentativas anteriores que falharam devido a efeitos colaterais graves. A coautora do estudo, Danielle Larson, destacou que este é um dos primeiros tratamentos baseados em oligonucleotídeos antisense para o Parkinson a demonstrar segurança e tolerabilidade. Os cientistas planejam agora um ensaio de fase 2 com um grupo maior de pacientes para verificar se a resposta biológica observada poderá retardar a progressão da doença.