Um tratamento experimental que utiliza edição genética conseguiu reduzir significativamente os níveis de colesterol LDL, conhecido como "colesterol ruim", em pacientes com predisposição genética a doenças cardíacas. Os resultados, publicados no New England Journal of Medicine, indicam que a dose mais alta do tratamento conseguiu uma redução de até 62% no LDL, com efeitos persistindo por pelo menos 18 meses em um subgrupo de participantes.
Funcionamento da terapia
A terapia em questão consiste em uma infusão que contém uma máquina molecular envolta em uma camada lipídica. Essas partículas percorrem a corrente sanguínea até o fígado, onde são absorvidas por células hepáticas. Uma vez dentro da célula, a máquina de edição genética localiza o gene PCSK9, apaga uma letra do código genético e a substitui, desativando o gene.
Com o gene PCSK9 inativo, as células do fígado interrompem a produção da proteína correspondente, o que leva a uma maior remoção do colesterol LDL da corrente sanguínea, mantendo os níveis baixos de maneira duradoura. Essa abordagem pode oferecer uma alternativa mais eficaz em comparação aos medicamentos tradicionais, que muitas vezes apresentam baixa adesão entre os pacientes.
Desafios da adesão ao tratamento
Atualmente, os altos níveis de LDL podem ser tratados com estatinas diárias ou injeções que bloqueiam a proteína PCSK9, mas a adesão ao tratamento é um grande desafio. Entre um terço e metade dos pacientes descontinuam o uso das medicações dentro de um ano, mesmo aqueles que já enfrentaram problemas cardíacos.
A edição genética surge como uma solução potencialmente revolucionária, oferecendo a possibilidade de uma única intervenção que pode facilitar a vida de pacientes que lutam para manter regimes de medicação prolongados.
Estudo e próximos passos
O estudo, liderado pelo Dr. Sekar Kathiresan, cardiologista e executivo da Verve Therapeutics, é ainda preliminar e envolveu 35 pacientes, com um total de 85 participantes previstos. Os pesquisadores têm planos para um estudo maior com 200 pessoas, buscando validar os resultados. O editor-chefe do New England Journal of Medicine, Dr. Eric Rubin, defendeu a publicação dos resultados, afirmando que o tratamento parece funcionar bem.
Segurança e recomendações
No entanto, especialistas alertam para a necessidade de cautela. O Dr. J. Michael Gaziano, diretor de cardiologia preventiva em Boston, enfatizou que mais dados de segurança são necessários, já que a FDA exige acompanhamento de 15 anos para participantes de terapias gênicas. Os pesquisadores da Verve afirmam que, se aprovado, o tratamento não terá os altos custos associados a terapias genéticas para doenças raras.
Em palavras do Dr. Daniel Skovronsky, cientista-chefe da Eli Lilly, a intenção é desenvolver um medicamento que um dia possa ser integrado à atenção primária à saúde, mudando a abordagem atual no tratamento de colesterol elevado.